국제 학회에서 잇달아 연구성과 발표하는 국내 제약바이오사 눈길
국내 제약바이오사가 해외 학회에서 잇달아 연구성과를 발표하고 있어 글로벌 진출을 밝게 하고 있다. 신라젠, 2023 EORTC-NCI-AACR서 'BAL0891' 연구 개요 포스터 발표 신라젠은 미국과 국내에서 임상 1상을 진행 중인 항암제 'BAL0891'의 임상 연구 개요가 미국 매사추세츠주 보스턴에서 개막한 '2023 EORTC-NCI-AACR' 심포지엄에서 포스터 발표를 진행했다고 밝혔다. EORTC-NCI-AACR 심포지엄은 유럽 암학회, 미국 암연구소, 미국 암학회가 공동으로 주관해 유럽과 미국에서 매년 순회해 개최되는 국제 학회로 미국 현지시간으로 이달 11일에서 15일까지 개최됐으며, 신라젠의 BAL0891의 임상 연구 개요는 지난 14일 공개됐다. BAL0891은 신라젠이 작년 9월 스위스 바실리아사로부터 도입한 유사분열 체크포인트 억제제(Mitotic Checkpoint Inhibitor) 계열의 항암제다. 트레오닌 티로신 키나제(TTK)와 폴로-유사 키나제(PLK1) 등 두 가지 인산화 효소를 저해하는 이중인산화효소억제제(Dual Kinase inhibitor)다. 공개된 포스터에는 BAL0891의 약물 기전 소개 및 전임상 결과와 미국과 한국에서 진행 중인 임상에 대한 전반적인 개요가 소개됐다. BAL0891은 지난2월 미국에서 전이성 고형암 환자를 대상으로 본격적으로 환자 등록이 시작됐고, 국내서도 임상에 참여해 지난 7월부터 환자 등록이 시작됐다. 이번 EORTC-NCI-AACR 심포지엄에 미국 현지 연구자가 참여했고, BAL0891의 약물 및 임상에 대한 논의가 진행됐을 것으로 기대했다. 신라젠 관계자는 “세계 유명 학회에서 이제 임상을 시작한 약물에 대한 연구 개요가 채택되어 발표했다는 것은 약물에 대한 가치 및 연구에 대한 기대가 크다는 것을 의미한다”라고 밝혔다. 삼성바이오에피스, 美 골대사학회서 SB16 임상 1상‧3상 결과 공개 삼성바이오에피스는 13일부터 16일까지 캐나다 벤쿠버에서 진행되는 미국 골대사학회(ASBMR) 연례 학술대회를 통해 SB16(프롤리아 바이오시밀러, 성분명: 데노수맙)의 임상 1상‧3상 결과를 최초로 공개했다. 삼성바이오에피스는 건강한 성인 남성 168명을 대상으로 SB16에 대한 임상 1상에서 SB16과 오리지널 의약품 간 약동학, 약력학, 안전성, 내약성, 면역원성을 평가했다. 제출한 초록(abstract)에 따르면, 임상 1상의 1차 약동학 지표의 경우 그룹 간 차이가 모두 사전에 정의한 동등성 기준을 만족해 약동학 측면에서의 생물학적 동등성을 확인했으며, 약력학‧안전성 등도 유사한 것으로 확인됐다. 또 폐경 후 골다공증 환자 457명을 대상으로 SB16에 대한 임상 3상에서는 SB16과 오리지널 의약품 간 효능, 안전성, 약동학, 약력학, 면역원성을 비교했다. 1차 유효성 평가 지표인 투약 후 12개월 시점의 요추 골밀도의 기준선 대비 변화율(%)은 전체 집단에서 SB16이 5.6%, 오리지널 의약품이 5.3%였고, 임상 계획서를 준수한 집단에서는 SB16이 5.7%, 오리지널 의약품이 5.3%였다. SB16과 오리지널 의약품 간 차이는 사전에 정의한 동등성 기준을 만족해 두 그룹 간 효능이 동등한 것으로 확인됐다. 고관절(total hip) 골밀도의 기준선 대비 변화율(%)은 SB16이 3.5%, 오리지널 의약품이 3.2%였으며, 대퇴경부(femoral neck) 골밀도의 기준선 대비 변화율(%)은 SB16이 2.8%, 오리지널 의약품이 2.3%로 확인됐다. 해당 임상 3상을 통해 이상 반응의 발생률과 분포 또한 유사한 것으로 확인됐으며, 결론적으로 SB16과 오리지널 의약품 간의 효능, 약동학, 약력학, 면역원성, 안전성이 유사한 것으로 확인됐다. 삼성바이오에피스 PE(Product evaluation) 팀장 홍일선 상무는 “이번 ASBMR 학회를 통해 SB16과 오리지널 의약품 간의 생물학적 동등성을 발표했으며, 앞으로도 환자들에게 고품질 바이오의약품의 접근성을 높일 수 있도록 노력하겠다”고 전했다. 한편 프롤리아(Prolia)는 미국 암젠(Amgen)이 개발한 골격계 및 내분비계 질환 치료제로서 골다공증 및 암 환자의 골 소실 치료제 등으로 쓰이며, 지난 해 글로벌 매출 규모는 약 4조6천억원에 달한다. 네오이뮨텍, 국제 사이토카인 학회에서 NT-I7 연구성과 발표 네오이뮨텍은 First-in-Class 차세대 면역항암 신약후보물질 'NT-I7'(물질명: efineptakin alfa)에 대한 임상 및 비임상 연구 성과 5건을 10월15일부터 18일까지(현지시간) 그리스 아테네에서 열리는 국제 사이토카인 및 인터페론 학회(ICIS)에서 발표한다. 이번 발표는 네오이뮨텍의 과학자문위원회 멤버인 라피 아흐메드(Rafi Ahmed) 박사를 비롯한 주요 연구자(Principal Investigator, PI)들에 의해서 진행된다. 암환자에서 PD-1억제제의 역할을 규명한 저명한 면역 학자인 라피 아흐메드 박사가 'Cytokines in cancer immunity and immunotherapy'를 주제로 발표하면서, 수년간 수행해 온 NT-I7의 과학적 연구 과가 발표에 포함될 예정이다. 또 T세포가 특별한 원인 없이 감소하는 희귀 질환인 특발성 CD4 림프구감소증(ICL)에 대한 비임상 및 환자 대상 동정적 사용 결과는 이번 학회를 통해서 최초 공개된다. 이번 비임상은 국립 알레르기 전염병 연구소(NIAID)에서 수행됐으며, 환자 대상 투여는 미국 국립보건원(NIH)에서 수행됐다. ICL은 극히 드문 희귀질환으로 임상 개발에 있어서 미국 내 ICL 환자를 관리하는 NIH와의 협업이 필수적인 질환이다. 네오이뮨텍은 수년 동안 NIH와 협력 연구를 진행하고 있으며, 이번 학회에서는 비임상 마우스 모델에서의 효능 확인 외에도 실제 ICL환자에게 NT-I7을 투여를 통해 ICL이 해결될 수 있다는 최초의 임상 결과를 제시한다. 네오이뮨텍의 NT-I7은 ICL 적응증에 대해 미국 FDA(2019년)와 유럽 EMA(2017년)에서 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 네오이뮨텍 관계자는 “세계적으로 저명한 연구자들에 의해 NT-I7이 국제 학회에서 총 5건이나 연구발표로 선정된 것은 매우 큰 영광이다. 최근 mRNA나 융합단백질 등 다양한 형태의 IL-7이 임상에 진입하는 상황에서, NT-I7이 T 세포 증폭제로서 글로벌 리더라는 것이 다시 한번 입증됐으며, 이번 과학적 발표를 기반으로, 제품화 및 다양한 사업화 기회 창출에 더욱 집중할 예정이다”라고 말했다. 애스톤사이언스, 美 SITC서 암 치료백신 연구결과 5건 발표 애스톤사이언스는 오는 11월1일부터 5일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국 면역항암학회(이하 SITC)에서 총 5건의 포스터를 발표할 예정이라고 밝혔다. 애스톤사이언스는 이번 학회에서 신규 항원 암 치료백신 2종(AST-07X, AST-11X)에 대한 발표와 함께 '난소암 마우스 모델에서 표준치료와 결합한 AST-201의 항종양 효과'와 '인간 위암 이종이식 마우스 모델을 이용해 진행된 AST-301의 HER2-ADC 병용 투여 결과' 등 현재 다국적 임상 2상에 진입한 주력 파이프라인인 AST-201과 AST-301 암 치료백신의 최근 연구결과 3건을 함께 공개한다. 특히 주목할 점은 TROP2 타겟의 암 치료백신 AST-07X 연구의 일환으로 진행된 'TROP2 항원 특이적 T세포 반응 유도 항원결정기 발굴' 연구결과이다. MHC class II형 항원결정기 예측 인실리코(in-silico) 분석이 가능한 Th-Vac 플랫폼의 사용과 인간 말초 혈액 세포를 활용한 면역학적 실험을 통해 고도의 선택성을 가진 항원결정기를 예측하고 검증해 낸 과정과 그 결과가 제시된다. 애스톤사이언스의 책임연구원 강진호 박사는 “이번 연구에서 최종적으로 선별된 4개의 항원결정기는 통계적으로 유의한 Th1-특이적 면역반응을 강하게 유도했지만, Th1-비특이적 면역반응은 유도하지 않음으로써 백신의 치료 효과를 극대화할 수 있는 능력을 1차적으로 검증했다”라고 밝혔다. 암 치료백신 개발에서는 T세포에 성공적으로 인식되며 면역력의 지속적인 활성화를 유도하기 위한 항원결정기의 특이성 및 선택성 검증 과정의 기술력이 중요하다. 강진호 박사는 “애스톤사이언스는 면역정보학 빅데이터 기반의 원천기술 플랫폼 Th-Vac 보유로 최적의 항원결정기 발굴이 가능해, 지속적이며 확장 가능한 신약개발 역량을 갖추고 있다”고 강조했다. 에이비온, c-MET 표적항암제 'ABN401' 유효성 중간결과 발표 에이비온(203400)은 미국 보스턴에서 열린 국제암학회 'AACR-NCI-EORTC'에서 'ABN401'의 글로벌 임상2상의 유효성 중간 결과를 최초 발표했다. 에이비온은 AACR-NCI-EORTC 기간 동안 별도의 쇼케이스를 갖고 연구자들 및 사업개발 평가자들을 초대해 'ABN401'의 임상2상 중간 데이터를 발표했으며, 특히 쇼케이스에서 삼성서울병원 이세훈 교수, 아산병원의 이대호 교수와 미국 엠디앤더슨암센터의 박근칠 교수, Xiuning Le교수, 독일 쾰른 대학의 Jurgen Wolf 교수 등 MET 연구 권위자들이 자리해 회사의 임상 결과를 평가하고 EGFR 치료제 관련 전망에 대한 논의도 진행했다. 현재 에이비온은 ABN401 글로벌 임상2상은 미국‧한국‧대만에서 진행 중으로 회사는 중간 결과 보고를 위해 총 17명의 MET 돌연변이 중 Exon14 유전자 결실 비소세포폐암 환자를 대상으로 객관적 반응률을 산출해 공개했다. ABN401 전체 환자 대상 객관적 반응률(ORR)은 52.9%로 집계됐으며, 최초 치료 환자군 대상으로는 75% 반응률에 달하는 결과치를 보였다. 이는 노바티스와 머크의 경쟁약물 반응률 68%, 43% 보다 높은 수치이다. 또 현재까지도 투약 중인 15개월의 기간을 가진 부분관해(PR) 환자의 사례도 확보했다. ABN401의 안전성 관련 중간결과도 긍정적으로 나타났는데, 임상2상의 프로토콜인 800㎎ 투약 환자 24명을 대상으로 결과치를 산출했을 때 3등급 이상의 약물 관련 이상 반응 환자는 2명(8.3%)에 그쳤으며 그 외에 심각한 이상 반응을 의미하는 SAE 발생 빈도도 낮았다. 노바티스와 머크의 치료제가 3등급 이상 약물 반응이 37%, 28%였던 것을 감안하면 약물 안전성 측면에서 압도적으로 우수한 결과를 증명했다는 회사 측 설명이다. 에이비온 관계자는 “이번 중간발표는 'ABN401'의 베스트인클래스(Best-in-class) 가능성을 구체적인 데이터로 증명할 수 있었던 좋은 기회였다”며 “향후 에이비온은 객관적인 데이터를 기반으로 MET시장에 관심을 두고 있는 글로벌 제약사와 파트너들에게 더욱 적극적으로 기술 수출을 타진할 것”이라고 밝혔다. 브릿지바이오테라퓨틱스, 'BBT-207' 'BBT-4437' 포스터 발표 브릿지바이오테라퓨틱스(KOSDAQ 288330)는 지난 11일부터 15일까지 미국 보스턴에서 열린 암 연구 관련 국제학술회의 2023 AACR-NCI-EORTC에서 회사의 자체 발굴 임상 과제 및 비임상 과제 총 2건의 포스터를 발표했다고 밝혔다. AACR-NCI-EORTC는 미국암학회(AACR), 미국국립암연구소(NCI), 유럽 암 연구 및 치료기구(EORTC)가 공동으로 주관해 미국과 유럽에서 매년 순회 개최되는 국제학회다. 전 세계 암 연구 분야 전문가 및 업계 관계자들이 항암 치료 및 신약 관련 다양한 논의를 진행한다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 현지시간 14일 폐암 임상 과제로 개발 중인 BBT-207의 전임상 연구 데이터 및 향후 임상 계획을 공개했으며, 미국 자회사인 '보스턴 디스커버리 센터'(BDC)를 통해 자체 발굴한 신규 고형암 치료제 후보물질 BBT-4437의 세포 및 동물모델에서의 항암 효과와 기존 폐암 표적치료제와 병용투여를 통한 시너지 효과도 발표했다. 우선 BBT-207은 비소세포폐암 환자에서 3세대 EGFR(상피세포성장인자수용체) 저해제 치료 이후 내성으로 나타나는 C797S 양성 이중 돌연변이 등 다양한 돌연변이를 선택적으로 저해하는 4세대 폐암 표적치료제로 개발 중인 회사의 자체 발굴 1호 후보물질이다. 전임상 연구 결과, 3세대 EGFR 저해제 치료 후 발생하는 C797S 이중 돌연변이를 포함해 비소세포폐암의 광범위한 EGFR 돌연변이에 대해 기존 치료제의 한계를 넘어설 수 있는 항종양 효력을 나타내, 비소세포폐암 변이 양상 전반에 대한 대응 가능성이 확인됐다. 또 환자에서 유래한 폐암 세포 기반 동물 모델을 통해 약물의 뇌전이 억제 효과와 생존율 개선 결과를 확인했다. 브릿지바이오테라퓨틱스는 이번 발표를 통해 지난 4월 BBT-207의 임상시험 계획을 승인받은 이후 최초로 제1/2상 임상시험 개요 및 향후 개발 계획을 세계 무대에 본격 소개했다. 미국과 한국에서 동시 진행 예정인 임상 1/2상은 비소세포폐암 환자 약 92명을 대상으로 약물의 안전성, 내약성 및 항종양 효능을 확인하고, BBT-207의 미국 및 한국 임상시험의 조속한 개시 및 효율적인 진행을 위해 이번 학회 현장에 모인 글로벌 폐암 임상 연구자들과 심도 있는 논의를 진행했다. 이와 함께 미국 보스턴 소재 자회사인 보스턴 디스커버리 센터(BDC)를 통해 자체 발굴한 신규 고형암 치료제 후보물질 'BBT-4437'도 최초 공개했다. BBT-4437은 '히포 신호전달경로'(Hippo signaling pathway)의 저해를 통해 항암 효력을 가지는 새로운 TEAD 표적 저해제이다. 공개된 포스터에 따르면, BBT-4437은 리포터 유전자 분석을 포함한 다양한 시험관연구를 통해 TEAD 패밀리에 광범위하고, 선택적으로 표적 결합하는 것을 확인했다. 또 질환 연관 유전자들의 발현을 유도하는 TEAD의 전사활성(Transcriptional activity)을 저해하는 것을 관찰했으며, 추가적으로 TEAD의 분해를 방해하는 팔미토일화(palmitoylation)도 강력하게 저해하는 결과를 확인했다. 동물모델 실험에서도 BBT-4437은 우수한 항종양 활성을 나타냈다. TEAD 저해제의 유력한 타깃 질환인 악성 중피종(mesothelioma) 동물모델에서 눈에 띄는 체중 감소 없이 용량 비례적으로 종양 성장을 억제했으며, 동일 모델에서 시험관 연구와 일관된 전사활성 저해를 관찰했다. 비소세포폐암에서 약물 내성 극복 가능성을 평가한 결과, BBT-4437을 EGFR 저해제 '오시머티닙' 또는 KRAS 저해제 '소토라십'과 병용투여했을 때 종양 성장이 억제되는 시너지효과를 관찰해 현재 시장 주도 치료제들과의 병용 처방 가능성도 확인했다. 이정규 브릿지바이오테라퓨틱스 대표는 “이번 학회를 통해 회사의 자체 발굴 후보물질 2종의 연구 성과를 세계 무대에 소개할 수 있어 매우 뜻깊게 생각한다”며 “특히 BBT-207 임상 진입 소식에 대한 높은 관심을 확인할 수 있었는데 이를 토대로 보다 효율적으로 환자 대상 임상을 개시하는 동시에 사업개발 논의를 적극적으로 이어 나갈 계획”이라고 밝혔다. 앱클론, ASH에서 AT101 및 신규 타깃 CD30 카티 치료제 발표 앱클론(174900)은 오는 12월9일부터 미국 샌디에고에서 열리는 제65회 미국혈액학회(ASH)에 참가해 자사의 CAR-T(카티) 치료제 AT101 및 신규 타깃인 CD30 카티 치료제에 대해 미국 펜실페니아 의과대학과 공동으로 발표한다고 밝혔다. 미국혈액학회에서는 AT101의 업데이트된 임상1상 후속 관찰 결과가 포스터로 발표되고, 신규 타깃 CD30 카티 치료제 연구 결과는 별도로 구두 발표될 예정이다. 앱클론의 AT101의 경우 지난 6월 미국 임상종양학회(ASCO)에서 임상1상 결과를 발표하고, 9월 ICBMT 2023(대한조혈모세포이식학회 국제학술대회)에서 후속 관찰 결과를 발표한 바 있다. 후속 관찰 결과에 따르면, 당시 고용량을 투여한 환자 중 1명이 부분관해에서 완전관해로 전환되면서 완전관해율이 75%로 상향됐으며, 저용량 투여군 환자 3명이 1년 이상 완전관해를 유지했다. 이번 ASH 발표에서는 AT101의 완전관해 지속성 확인 및 이에 따른 기존 카티 치료제와의 재발률에 대한 비교가 가능할 것으로 보인다. 또 앱클론은 현재 일본에서 열리고 있는 바이오 재팬 2023에도 참가하고 있다. 다양한 행사에 참여함으로써 AT101의 성과를 홍보하고, 이를 통해 해외 사업개발에서 유리한 위치를 차지하기 위한 전략이라고 한다. 앱클론 관계자는 “AT101은 기존 카티 치료제 대비 높은 치료 효과와 낮은 재발률을 보여주고 있다”며 “AT101의 성공적인 임상2상 진행과 더불어 빠른 승인을 위해 노력하겠다"고 말했다. ASH에서 함께 발표되는 앱클론의 신규 타깃 CD30 카티 치료제는 지난 6월 프랑스 파리에서 열린 2023 국제세포치료학회(ISCT)에서 처음 소개됐다. 앱클론과 미국 펜실페니아 의과대학의 마르코 루엘라 교수팀의 공동 연구 성과로 이에 대한 특허도 공동 출원했다. 앱클론은 AT101과 신규 타깃 CD30 카티 치료제에 대한 내용을 각각 해외 유력 저널에 게재를 신청했으며, 회사는 빠른 시일 내에 게재 여부가 확인될 것으로 예상했다. 한편 앱클론이 상하이 헨리우스 바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전(L/O)한 AC101의 위암 대상 임상2상 중간 결과도 기대를 모으고 있다. 헨리우스는 지난 8월 투자자 보고서를 통해 'AC101을 포함한 병용요법이 현재의 1차 표준치료제를 대신할 가능성을 갖고 있으며, 안전성에서도 좋은 결과를 나타냈다'고 발표한 바 있다. 헨리우스는 이번 결과 발표를 유럽종양학회(ESMO)보다는 직접 구두발표 기회를 확보하기 위해 다른 학회로 연기했다. 앱클론 측은 ”임상에서 뛰어난 결과가 관찰되고 있어 헨리우스 측에서 국제적으로 저명한 학회에서의 직접 구두 발표를 원하고 있다“고 전했다. 인벤티지랩, 'IVL3021'의 장기지속 당뇨‧비만치료제 비임상 결과 발표 인벤티지랩(389470)은 장기지속형 당뇨 및 비만치료제의 안정적인 처방을 확보하고, 해당 비임상 결과를 국제 학회에서 발표한다. 인벤티지랩에 따르면 이번 학회에서 발표할 내용은 당뇨 및 비만에 대한 치료제로 개발 중인 세마글루타이드(Semaglutide) 1개월 장기지속형 주사제 'IVL3021'의 비임상시험 결과다. 회사는 해당 약물을 주사한 후 약물동태(PK)를 관찰한 결과, 1개월간 안정적인 혈중 약물 방출을 보여주는 것을 확인했다고 회사 측은 설명했다. 인벤티지랩은 해당 비임상 시험결과를 오는 16일부터 18일까지 미국 보스턴에서 개최되는 국제학회인 세계 비만체중관리 학회(WOC 2023)에서 발표할 예정이다. 세마글루타이드는 GLP-1(Glucagon-like peptide-1) 수용체 작용제로 최근 글로벌 제약사인 덴마크의 노보보디스크사에서 개발한 약물이다. 15% 이상의 체중을 감소시키는 데 탁월한 효능을 보임과 동시에 심장마비‧뇌졸중‧심혈관 사망 위험이 20% 감소하는 임상 결과를 얻어 비만 및 당뇨 치료제 성분이다. 인벤티지랩은 환자의 편의성을 높여 꾸준한 체중감소 효과를 볼 수 있도록 1개월 유지 제형의 IVL3021을 개발하고 있다. 장기지속형 주사제는 제형적인 특성으로 인하여 환자 편의성과 복약 순응도가 매우 우수한데, 특히 약물의 안정적인 투약이 치료효과 달성에 중요한 만성질환에서 차별화된 장점이 있다고 한다. 회사는 독자적인 'IVL-DrugFluidic' 기술을 적용해 1개월 장기지속형 처방을 고도화하고 있으며, 장기지속형 주사제의 편의성과 정교한 약물 방출 제어를 통해 IVL3021 품질의 차별성을 확보한다는 계획이다. 현재 인벤티지랩은 내년을 목표로 IVL3021의 비임상 효력 및 독성평가를 확인하고 빠른 임상 진입을 목표로 하고 있다. 이와 함께 펩타이드의 낮은 생체이용율을 극복할 수 있는 신규 플랫폼을 통해 위고비 성분의 경구형 비만치료제를 개발하는 투트랙(Two-track) 전략으로 비만 파이프라인을 확장한다는 계획이다. 경구형 비만치료제는 내년 제형을 확보하는 것을 목표로 연구 중이다. 김주희 인벤티지랩 대표는 “만성 질환에서 치료제의 효과를 유지하기 위해서는 지속적으로 복용하는 것이 중요하고, 특히 당뇨와 같이 혈중 약물농도 유지가 필수적인 질환이나 비만같이 지속적인 복용이 어려운 질환의 특성을 고려하면 장기지속형 약물에 대한 수요가 높아질 것으로 전망된다”며 “IVL3021 한번의 주사로 1개월 장기간 약효를 유지가 가능하다면 삶의 질 개선과 함께 안정된 약효 발현에 크게 기여할 수 있을 것”이라고 전했다.
