젬백스앤카엘, 진행성 핵상 마비 치료제 GV1001 임상 2상서 효과성 입증
젬백스앤카엘이 개발 중인 진행성핵상마비(Progressive Supranuclear, PSP) 치료제 'GV1001'이 임상시험 2a상에서 질병 조절 효과 가능성이 있는 것으로 나타났다. 임상 결과는 22일 아시아 및 오세아니아 파킨슨병 및 운동장애학회(AOPMC)에서 발표됐다. GV1001은 인체 텔로머라제(Telomerase)에서 유래된 16개의 아미노산으로 구성된 펩티드 약물이다. PSP는 진행성 핵상 마비(PSP)는 신경퇴행성 질환이다. 비정형 파킨슨 증후군으로, PSP-RS 유형이 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 진행 속도가 빠르고 평균 생존 기간도 짧은 것으로 알려졌다. 국내 관련 임상은 이번이 처음이다. 국내에서 진행된 임상 2a상은 60대 후반 PSP 환자 67명에 GV1001 0.56mg을 투여한 투여군과 위약군으로 나눠 질환 진행 및 증상 개선 여부를 분석하는 방식으로 설계됐다. GV1001의 임상은 이지영 서울특별시보라매병원 신경과 교수가 주관해 실시됐다. 임상 결과에서 PSP-RS 환자는 민감도 분석에서 투약군의 질병 진행이 위약군 대비 116% 개선됐다는 것이 이 교수의 설명이다. PSP 등급 척도 점수 변화량으로 보면, 투약군은 0.82점 감소했지만, 위약군은 5.19점이 증가해 통계적 유의성을 확보했다. 또 투약군에서 6개월 투약 이후 유의미한 질병 진행은 없었다. 하지만 위약군에서는 유의미한 질병 진행이 관찰됐다. PSP-RS 유형 환자에서 투약 6개월 동안 증상이 유지되거나 오히려 호전된 경우도 있었다는 것이 교수진의 설명이다. GV1001 최초 투여 직전 측정한 PSP 등급 척도 점수는 투여 6개월 이후 PSP-RS 유형 환자군에서 63.4%가 위약군에서는 25%로 나타났다. 연수운동(Bullbar)과 안구운동(Ocular Motor) 등에서 위약군 대비 효과성이 있었다. 2a상에서 유의미한 안전성 이슈는 발견되지 않았다. PSP는 운동 장애가 주요 특성이지만 증상은 다양하다. ▲성격 변화 ▲행동장애 ▲언어 및 인지 능력 저하 ▲보행 동결 및 이상 ▲파킨슨병 증상 ▲안구운동 장애 ▲균형감각 저하 등이 대표적이다. 하지만 진단이나 예방, 치료가 어려운 실정이다. 빠른 진행 속도 때문이다. 이지영 교수는 “파킨슨병은 증상 개선을 위한 치료제가 많은 반면, PSP는 증상 개선 약물의 효과가 10%~20%에 불과해 환자의 증상 개선은 미미한 실정”이라며 “1년~2년 사이 증상이 악화하기 때문에 가족과 환자들은 치료제가 없다고 느끼게 된다”라고 설명했다. 해외 유병률은 10만 명당 5~10명. 아직 구체적인 국내 유병률에 대한 추정치가 나오지 않았지만, 신정환 서울의대 신경과 교수는 진단이 과소평가되었을 가능성을 의심한다. 파킨슨병으로 오인됐을 가능성과, 진단의 어려움 때문이다. 신 교수는 “PSP 환자는 국내 5천 명, 북미 3만 명 정도도 추산된다”라면서 “증상 진행이 빠른 만큼 임상적으로 필요한 치료제로 개발은 전 세계적으로 의미가 있다”라고 설명했다. 이 교수는 “첫 PSP-RS 유형 대상 임상에서 유효성과 안전성을 보여주는 결과를 얻어 전 세계 전문가들이 놀라워했다”라며 임상 3상 개시와 관련해 “조속히 진행되도록 긴밀히 협력하고 있다”라고 말했다. 전상훈 서울의대 교수는 임상 결과에 대해 “국내 첫 임상에서 유의미한 결과 도출이 처음인 만큼 의미 있는 시작”이라며 “우리나라가 아시아에서 관련 분야에 대해 우리나라의 선도를 기대한다”라고 전했다.
