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'혈우병'통합검색 결과 입니다. (3건)

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JW중외제약 '헴리브라', A형 혈우병 환자 관절건강 도움 입증

JW중외제약이 자사 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'로 전환한 환자에 대해 관절 건강 지표가 개선되고 신체활동 수준이 높아졌다고 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액 응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 가운데 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 지난 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 올해 10월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에도 등재됐다. 미국 워싱턴대학교 혈액종양내과 레베카 크루제-야레스 교수 연구팀은 6일(현지시간) 미국 올랜도에서 열린 '제67차 미국혈액학회 연례회의(ASH 2025)'에서 그간의 연구 결과를 공개했다. 연구팀의 'BEYOND ABR' 연구는 A형 혈우병 환자가 치료제를 헴리브라로 전환했을 때 관절 건강과 신체활동 변화를 평가하는 내용이다. 여기에는 기존 제8인자 제제에 대한 항체를 보유하지 않은 중등증‧중증 A형 혈우병 환자 136명이 참여했다. 연구 결과를 보면, 관절 건강 지표인 'HJHS' 분석에는 총 88명의 환자가 포함됐다. HJHS는 무릎, 발목, 팔꿈치 등 주요 관절의 기능과 움직임 상태를 의료진이 직접 평가하는 지표로 총점 120점 중 점수가 낮을수록 관절 상태가 양호하게 나타났다. 분석 결과, 환자들의 평균 HJHS는 전환 전 10.1점(전반적으로 경미한 관절 손상 수준)에서 헴리브라 전환 12개월 후 2.8점으로 개선됐다. 전체 환자 중 23명(26.1%)은 4점 이상으로 호전됐다. 또 연구 시작 전 15명의 환자에게 확인된 '표적 관절' 27개는 헴리브라 전환 12개월 시점에 모두 관찰되지 않았으며 반복 출혈이 발생하지 않는 상태가 유지됐다. 신체활동 수준도 개선됐다. 연구팀은 국제신체활동설문(IPAQ)을 활용해 환자들의 걷기 및 다양한 강도의 신체활동을 종합 평가했다. 그 결과 IPAQ 기준 '신체활동이 낮은 범주(low physical activity)'에 해당한 환자 비율은 30.8%(104명 중 32명)에서 전환 12개월 시점에 23.4%(94명 중 22명)로 감소했다. 하지만 '고활동 범주(high physical activity)'에 해당한 환자 비율은 44.2%(46명)에서 전환 3개월 시점 52.4%(54명)로 증가했다. 12개월 시점에도 50.0%(94명 중 47명)로 유지됐다. 무출혈 비중도 안정적인 수준을 유지했다. 헴리브라 투여 후 25주~48주 구간에서 134명 중 105명(78.4%)이 치료가 필요한 출혈을 경험하지 않은 것으로 보고됐다. 또 전환 6개월 시점에서 130명 중 125명(96.2%)은 기존 제8인자 제제 예방요법 대비 헴리브라를 선호한다고 응답했다. JW중외제약은 후속 추적을 통해 장기 관찰 데이터를 추가로 축적하고 실제 진료 현장에서 치료 전략 수립에 활용될 수 있는 근거를 확대한다는 계획이다. 회사 관계자는 “연구는 기존 제8인자 제제 예방요법에서 헴리브라로 전환한 환자의 출혈 예방 효과‧관절 건강‧활동성 지표 변화 등의 중간 분석 결과”라며 “치료제 전환 결정 시의 관절 상태와 운동 수행에 대한 우려를 임상 데이터로 점검할 수 있는 근거로 의미가 있다”라고 밝혔다.

2025.12.22 14:08김양균

희귀의약품 '헴제닉스주' 허가…B형 혈우병 환자 치료 기회 확대

혈우병 유전자치료제가 국내 최초로 허가됐다. 식품의약품안전처(이하 식약처)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주'(에트라나코진데자파르보벡)를 13일 허가했다고 밝혔다. B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환이다. 헴제닉스주는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 작용하며, 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 허가됐다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하여 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 밝혔다. 또 헴제닉스주는 첨단재생바이오법 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기하겠다고 덧붙였다.

2024.09.13 17:50조민규

JW중외제약, 혈우병 치료제 '헴리브라' 투약자 50% 무출혈 신체활동

JW중외제약의 A형 혈우병 치료제 '헴리브라(에미시주맙)'를 투약한 환자의 절반가량이 신체활동시 출혈이 발견되지 않았다고 밝혔다. 일본 나라의과대학 소아과 케이지 노가미 교수 연구팀은 지난 2019년 1월부터 2021년 5월까지 평균 연령 35세인 비항체 A형 혈우병 환자 107명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구팀은 전자 환자보고 애플리케이션 'ePRO'와 착용형 활동추적기(Wearable activity tracker)를 통해 헴리브라 투약 후 환자들의 신체활동·출혈 여부·안전성 등의 연관관계를 평가했다. 그 결과, 6세 이상 환자 74명 중 47명이 헴리브라 투약 후 5주·25주·49주·73주·97주차에 8일 동안 여러 신체활동을 실시한 것으로 나타났다. 신체활동 횟수는 'ePRO'와 착용형 활동추적기에 각각 396회, 329회로 집계됐다. 또 착용형 활동 추적기 데이터에 따르면, 걷기 운동을 한 환자가 24명(32.4%)으로 가장 많았다. 이어 사이클이 11명(14.9%), 축구가 4명(5.4%)을 기록했다. 이밖에도 농구·스키·테니스 등 고강도 운동도 있었다. ePRO에 집계된 환자들의 운동 횟수 중 출혈이 발생한 횟수는 2건에 그쳤다. A형 혈우병 환자 106명의 연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate) 중간 값은 0.91회로 나타났다. 연구 기간 출혈이 발생하지 않은 무출혈(Zero Bleed) 환자는 57명으로 53.8%를 기록했다. A형 혈우병 혁신신약인 헴리브라는 8인자 제제에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용 가능하다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다. 지난해 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 회사 관계자는 “운동 직전 8인자 제제를 추가 투여하지 않아도 헴리브라를 통해 출혈 없이 다양한 신체활동이 가능하다는 것을 입증했다”며 “A형 혈우병 환자들이 헴리브라를 통해 제약 없이 신체활동을 할 수 있길 바란다”고 밝혔다. 한편, 연구 결과는 국제학술지 'International Journal of Hematology' 최근호에 게재됐다.

2024.01.18 10:48김양균

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