[제약바이오] 젬백스 'GV1001', 타우 병리·신경염증지표 감소 外

젬백스앤카엘(082270, 이하 젬백스)은 최근 진행성핵상마비(이하 PSP) 임상 결과의 과학적 근거를 담은 연구 논문이 국제학술지 사이언티픽 리포트(Scientific Reports)에 게재됐다고 18일 밝혔다. 이번에 게재된 'GV1001, PSP 관련 모델에서 비정상적 4R 타우 및 기능적 결손 감소(GV1001 reduces pathological 4R tau and functional deficits in models relevant to progressive supranuclear palsy)' 논문은 젬백스 기업부설연구소와 국내 유수의 연구기관 연구팀이 공동 저자로 참여했다. 타우 병증은 타우 단백의 비정상적인 응집을 주요 신경병리학적 소견으로 하는 질병군이며, PSP는 4R(4-repeat) 타우의 비정상적 응집이 주원인으로 알려져 있다. 연구진은 GV1001이 4R 타우 단백질의 과발현을 조절해 PSP 진행을 늦출 수 있는 가능성을 확인했는데, 논문에 따르면 동물실험에서 GV1001 투여 후 운동 및 인지 기능이 전반적으로 개선되는 행동학적 변화가 관찰됐으며, 세포실험에서도 GV1001 투여 후 4R 타우 단백질이 정상 수준에 가깝게 조절되는 것으로 나타났다. 또 세포실험에서는 GV1001이 미세아교세포 활성화 표지자(TSPO)를 줄이는 것도 확인됐다. TSPO는 신경교세포 활성 및 신경염증과 연관된 지표로, 이미징 바이오마커 분야에서 PSP 진단 마커로 다양한 연구가 이어지고 있다. 앞서 젬백스는 뮌헨 루트비히 막시밀리안 대학병원 마티아스 브렌델(Matthias Brendel) 교수팀이 수행한 'PSP 동물모델에서의 GV1001 이미징 바이오마커 연구'를 통해 TSPO를 포함한 여러 지표에서 GV1001이 신경 염증 및 타우 병리를 감소시킬 수 있음을 확인했다. 이 연구 결과는 국제 학회 알츠하이머협회 국제학술대회(AAIC 2025)에서 발표됐다. 젬백스 관계자는 “이번 논문은 PSP에서 GV1001의 작용을 확인한 중요한 성과”라며 “PSP 임상시험 결과를 병리 단백질의 변화, 기능적 지표, 그리고 세포 기반 근거와 연결해 해석할 수 있는 과학적 근거를 제시했다는 점에서 의미가 있다”라고 밝혔다. 한편 젬백스는 PSP 치료제 GV1001에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙과 희귀의약품 지정을 획득한데 이어 유럽의약품청(EMA)에서도 희귀의약품 지정을 받았다. 다음달 72주에 대한 국내 2상 임상시험결과보고서 수령을 앞두고 있으며, 글로벌 3상 임상시험을 계획하고 있다. 4월 AACR에서 신라젠, 파로스아이바이오 연구성과 발표 국내 제약바이오 기업들이 오는 4월17일부터 22일(미국 현지시간)까지 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 개최되는 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2026)에서 연구성과를 발표한다. 미국암연구학회는 전임상 등 기초 연구분야에 더 특화된 글로벌 학회로, 미국임상종양학회(ASCO) 및 유럽종양학회(ESMO)와 더불어 암 분야 세계 3대 학회로 꼽힌다. 신라젠(215600)은 개발 중인 항암제 BAL0891 연구 결과 2건이 포스터 발표로 채택됐다고 밝혔다. 이번에 채택된 연구는 연세대학교 의과대학 라선영 교수가 제출한 'Mutation-dependent sensitivity to the dual TTK/PLK1 inhibitor BAL0891 in patient-derived gastric cancer organoids'로 환자 유래 위암 오가노이드 모델에서 BAL0891의 반응성을 평가한 연구다. 두 번째 연구는 한양대학교 의과대학 이정연 교수가 제출한 'Dual TTK/PLK1 inhibition combined with G-CSF treatment synergistically suppresses metastatic progression in triple-negative breast cancer'로 삼중음성 유방암 모델에서 BAL0891과 G-CSF 병용 효과를 평가한 연구다. 신라젠 관계자는 “이번 AACR 발표를 통해 BAL0891과 관련된 다양한 전임상 연구 결과가 소개될 예정”이라며 “현재 진행 중인 임상 연구와 함께 BAL0891의 치료 가능성을 지속적으로 평가해 나갈 계획”이라고 밝혔다. 파로스아이바이오(388870)는 ▲FLT3 저해제 라스모티닙과 메닌 저해제 병용 전략 가능성 ▲차세대 메닌 저해제 PHI-601의 내성 변이 극복 가능성 ▲난치성 고형암 치료제 PHI-501의 면역 신호조절 기전 규명 등 핵심 파이프라인의 연구 성과를 포스터 발표한다. 첫 번째 발표는 파로스아이바이오가 개발 중인 FLT3 저해제 라스모티닙과 메닌저해제 4종(Bleximenib, Enzomenib, Revumenib, Ziftomenib) 병용 전략 연구 결과다. 라스모티닙은 KMT2A 재배열 및 NPM1 변이를 가진 AML 세포주에서 4종의 메닌 저해제와 병용 투여했을 때 각각 암세포 사멸을 가속화하는 시너지 효과를 확인했다. 특히 프로테오믹스(단백질체학) 분석을 통해 병용 투여군을 분석한 결과, 백혈병 줄기세포 증식의 핵심 조절자인 c-Myc 단백질 발현이 87.8% 감소했으며, 동물 모델에서도 최대 93.9%의 종양 성장 억제 효과가 나타났다. 라스모티닙이 FLT3 변이 환자를 위한 단독 치료제뿐 아니라 메닌 저해제와 병용 가능한 치료 전략의 핵심 파트너가 될 가능성을 보여준다는 것이 회사 측 설명이다. 또 캅스바이오와 공동 개발 중인 차세대 메닌저해제 PHI-601의 표적 단백질 분해(TPD) 전략 기반 연구 데이터도 공개하는데, 내성 변이 극복 가능성과 새로운 AML 치료 접근 방식으로의 확장 가능성을 보여줄 계획이다. PHI-601은 KMT2A 재배열 및 NPM1 변이를 가진 AML 모델에서 강한 항증식 활성을 보였으며, MEIS1, HOXA9 등 백혈병에 관여하는 유전자의 발현을 감소하는 것으로 나타났다. 특히 MEN1 내성 변이 모델에서 기존 메닌 저해제 대비 약 93% 수준의 항종양 효능이 확인됐다. 세 번째 발표 내용은 연세암병원과의 공동 연구를 통해 난치성 고형암 치료제 PHI-501의 새로운 면역 신호조절 기전을 확인한 성과다. 종양 성장을 유발하는 BRAF 돌연변이에 의한 신호 경로를 저해하는 동시에 DDR1·2(Discoidin Domain Receptor 1·2) 키나아제를 표적으로 하는 이중 작용기전의 후보물질이다. PHI-501을 BRAF V600E 변이를 가진 흑색종 세포주에 투여한 결과, 1형 인터페론 반응과 면역 관련 신호 경로의 활성화가 확인됐다. 회사 측은 단독 요법을 넘어 면역관문억제제와의 병용 요법에서도 경쟁력을 가지며, 나아가 기존 면역관문억제제에 반응하지 않던 고형암 환자군으로의 확장 가능성도 시사한다고 전했다. 남기엽 파로스아이바이오 신약개발 총괄 사장은 “이번 학회에서 발표할 내용은 단순한 파이프라인 연구 데이터를 넘어 당사가 개발하고 있는 희귀·난치성 질환 치료제의 임상적 가치를 극대화한 실질적 성과”라며 “특히 메닌 저해제로 개발 중인 PHI-601은 뉴모달리티 기반 내성 극복 등 차별화된 경쟁력을 토대로 지속 연구해 차세대 AML 치료제 개발을 추진할 계획”이라고 전했다. 네오이뮨텍, 'NT-I7'의 종양 내 면역 거점 TLS 형성 기전 입증 네오이뮨텍(950220)은 IL-7 기반 T세포 증폭제 'NT-I7'(efineptakin alfa)의 종양 면역 미세환경 조절 기전을 규명한 연구 결과가 국제학술지 Genes & Diseases(Impact Factor: 9.4)에 게재됐다고 밝혔다. 이번 연구는 미국 케이스웨스턴리저브대학 의대 레베카 오벵(Rebecca C. Obeng) 교수팀 주도로 수행됐으며, 마우스 폐암 및 대장암 모델을 활용해 NT-I7이 종양 미세환경 내 면역 반응을 어떻게 재구성하는지를 분석했다. 최근 면역항암 치료에서는 단순한 면역세포 수 증가를 넘어, 종양 내에서 면역세포가 얼마나 효과적으로 조직화되고 기능하는지가 중요한 변수로 주목받고 있다. 연구 결과, NT-I7은 종양 미세환경에서 면역세포가 조직화된 구조인 TLS(삼차 림프구 구조) 형성을 유도하고, 면역 반응이 활성화되는 종양 미세환경을 조성하는 것으로 나타났다. 또 NT-I7 투여군에서는 생존율이 유의미하게 개선된 결과도 확인됐다. TLS는 종양 내에 새롭게 형성되는 면역세포 집합체로, 면역항암 치료 반응과 밀접한 관련이 있는 '면역 거점'이자 줄기세포 유사 CD8 세포(Tpex)의 유지에 중요한 역할을 하는 구조로 알려져 있다. 특히 Tpex는 항 PD-1 치료 효과를 매개하는 핵심 세포군으로 알려져 있다. 김태우 네오이뮨텍 대표이사 직무대행은 “NT-I7이 Tpex를 증가시킨다는 점은 기존 연구에서 꾸준히 입증한 바 있다. 이번 연구는 Tpex의 생존과 유지에 중요한 TLS 형성이 함께 확인되면서 NT-I7이 종양 미세환경 내에서 면역 세포의 조직화와 면역 반응의 지속성을 동시에 강화할 수 있음 보여준 것”이라며 “면역관문억제제를 포함한 다양한 면역 항암 치료와의 병용 전략 개발에 있어 중요한 과학적 기반이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.