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'첨단바이오의약품'통합검색 결과 입니다. (2건)

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희귀의약품 '헴제닉스주' 허가…B형 혈우병 환자 치료 기회 확대

혈우병 유전자치료제가 국내 최초로 허가됐다. 식품의약품안전처(이하 식약처)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주'(에트라나코진데자파르보벡)를 13일 허가했다고 밝혔다. B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환이다. 헴제닉스주는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 작용하며, 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 허가됐다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여하여 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 밝혔다. 또 헴제닉스주는 첨단재생바이오법 제30조에 따른 '장기추적조사' 대상 의약품으로 제약사가 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적조사하는 등 첨단바이오의약품 안전관리에 만전을 기하겠다고 덧붙였다.

2024.09.13 17:50조민규

식품의약품안전평가원 '2024 CELL-UP 규제지원 사업 캘린더' 공개

식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 첨단바이오의약품 개발을 지원하기 위한 '2024 CELL-UP 규제지원 사업 캘린더'(CELL-UP 캘린더)를 12일 누리집에 게재했다고 밝혔다. 'CELL-UP'은 첨단바이오의약품 제품화 규제지원 서비스를 통합적으로 제공하기 위해 식약처를 중심으로 6개(식품의약품안전평가원, 범부처재생의료기술개발사업단, 오송첨단의료산업진흥재단, 재생의료진흥재단, 한국규제과학센터, 한국바이오의약품협회) 기관이 함께 참여하는 협의체로 2023년 12월4일 출범‧구성됐다. CELL-UP 캘린더에는 6개 기관이 2024년에 제공하는 교육, 컨설팅, 상담, 간담회 등 70개 사업 계획이 포함되어 있으며, 주요 일정은 ▲기관간 공동간담회 ▲바이오챌린저(혁신적인 개념과 기술을 가진 국내 최초 개발 첨단바이오의약품에 대한 식약처의 제품화 지원 프로그램) ▲제조(수입)관리자 교육 ▲연구자 대상 규제 교육 기본/심화 과정 등이다. 박윤주 식품의약품안전평가원장은 “이번 CELL-UP 캘린더가 규제지원 서비스를 체계적이고 예측적으로 제공해 첨단바이오의약품의 신속한 제품화에 도움을 줄 것으로 기대한다”며 “앞으로도 평가원은 규제지원 전문성을 기반으로 첨단바이오의약품의 개발을 적극 지원해 나가겠다”고 밝혔다.

2024.01.12 16:21조민규

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