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'증후군'통합검색 결과 입니다. (22건)

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GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 유룹 희귀의약품 지정

GC녹십자가 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)'을 받았다. 해당 치료제는 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이지만, 아직 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. GC녹십자와 노벨파마는 지난 2020년부터 환자 체내에서는 발현되지 않는 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발해왔다. 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소 생산에 성공, 국내외 다수의 특허도 확보했다. 향후 GC녹십자의 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 공동 임상 연구가 이뤄질 예정이다. 회사 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받았다”며 “신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

2024.01.19 15:21김양균

[1분 건강] 심혈관질환 치료 후 심장재활이 재발 위험 32% 낮춰

심혈관질환 치료 후 심장재활의 재발 예방 효과를 밝힌 연구 결과가 나왔다. 연세대의과대학 예방의학교실 박은철 교수와 박유신 박사과정생, 세브란스병원 심장내과 이찬주 교수, 세브란스 심장혈관병원 간호팀 송인선 간호사 연구팀은 급성 관상동맥증후군으로 관상동맥중재술을 받은 환자가 심장재활을 받으면 재발 위험이 32% 낮아진다고 9일에 밝혔다. 기온이 떨어지는 겨울에는 혈관 수축으로 혈압이 상승하는 허혈성 심장질환을 유의해야 한다. 혈관이 좁아지는 협심증과 혈관이 완전히 막히는 심근경색증과 같은 급성 관상동맥증후군이 대표적인데, 두 질환은 혈관을 따라 움직이는 혈소판이 혈관에 끼는 기름과 만나 혈전으로 발전하며 발생한다. 급성 관상동맥증후군은 중증도에 따라 약물치료, 관상동맥우회술 등 수술, 스텐트를 삽입하는 경피적 관상동맥중재술 등을 시행한다. 스텐트 삽입 환자 약 30~50%는 재발을 겪는다. 이러한 재발을 방지하기 위해 미국심장학회는 2011년 퇴원 전 심장재활을 권고하는 가이드라인을 제시했다. 심장재활이란 적절한 약물 치료와 생활습관 개선, 운동, 식이, 금연, 스트레스 관리 등을 통해 심혈관질환 재발과 합병증을 줄이기 위한 프로그램이다. 심장재활은 간호사 질환증상 교육, 약사 복약지도, 영양사 영양상담, 심장 전문의 운동 처방, 물리치료사 운동지도로 구성된다. 이러한 다학제 프로그램은 생활 습관 개선, 심혈관 위험인자 조절에 효과가 있으며 심장질환 재발 예방에 도움을 줄 수 있다. 우리나라에서는 2017년 건강보험 적용이 시작됐다. 연구팀은 심장재활의 치료효과를 살펴보기 위해 2014~2020년 세브란스병원에서 급성 관상동맥증후군으로 관상동맥중재술을 받고 심장재활 처방을 받은 환자 2천988명 중 실제 참여군 1천156명(38.7%)과 비참여군 예후를 비교했다. 심장재활 참여 그룹의 1년 내 심근경색의 발생 위험은 대조군에 비해 32%가 낮았고, 특히 관상동맥 질환이 심할수록 심장재활 효과가 좋았다. 협착 혈관이 3개 이상인 환자와 스텐트를 2개 이상 삽입한 환자는 재발 위험이 대조군에 비해 각각 45%, 46% 떨어졌다. 이찬주 교수는 “이번 연구는 스텐트 삽입 시술을 받은 심장질환자가 재발 등을 방지하기 위해 심장재활 프로그램에 참여해야 한다는 것을 밝혔다”며 “미국 등 해외에서는 심장재활을 활발히 시행하고 있는 가운데 우리나라에서도 심장재활 프로그램 활성화 필요를 시사하는 객관적인 근거로 활용 가능하다”고 말했다. 이번 연구 결과는 국제학술지 '사이언티픽 리포트'(Scientific Reports)에 게재됐다.

2024.01.09 15:16조민규

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