[미래의료] "AI로 신약 개발해도 임상시험은 어렵다"

정보통신 기술에 힘입어 보건의료 영역의 디지털 전환이 가속화되고 있다. 전 세계는 디지털 헬스케어(Digital Healthcare)를 통한 신종 감염병, 초고령화 시대, 지역 간 건강격차 해소 등 우리 앞에 놓인 적대적 환경을 극복하려는 노력을 기울이고 있다. 지디넷코리아는 국내·외 디지털헬스산업의 가장 정확한 전망을 제시할 것이다. [편집자 주] “첨단 인공지능(AI)으로 신약 후보물질을 개발하더라도 효과성과 안전성 검증은 다른 이야기다. 이것은 대단히 어렵다.” 알렉스 자보론코프(Alex Zhavoronkov) 인실리코 메디슨(Insilico Medicine) 창업자의 말이다. 7일 오전 서울 코엑스. 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주최한 '바이오코리아 2025'에서 기조 강연자로 나선 그에게서 나온 다소 뜻밖의 발언이었다. 현재 바이오헬스 분야에서 AI를 빼놓고는 말할 수 없다. 지난해 노벨물리학상과 화학상을 수상한 AI 개발자들은 인공신경망을 활용한 기계학습과 단백질 설계 및 구조 예측 등의 기술을 개발한 공을 인정받아 수상의 주인공이 됐다. AI가 생화학적 난제 해결의 이른바 '만능열쇠'가 될 수 있다는 가능성을 처음으로 규명한 노력 때문이었다. 관련 시장도 급속도로 커지고 있다. 글로벌 시장조사기관 Market and Market에 따르면, 글로벌 AI 신약 개발 시장은 2023년 기준 9억270만 달러에 달한다. 연평균 성장률은 40%를 웃도는데, 오는 2028년이면 관련 시장은 48억9천360만 달러 규모에 이를 것으로 전망된다. AI를 활용한 신약 개발붐이 일고 있는 이유는 시간과 비용의 절감과 이로 인한 진입 장벽을 낮추는데 AI가 효과적인 수단이 되기 때문이다. 한국보건산업진흥원에 따르면, 전통적인 신약개발 기간은 10년~15년이다. 개발비용은 1조~2조원 가량이 소요된다. 1만여 개의 신약 후보 물질 가운데 0.01%만이 신약으로 출시된다. 이론적으로라면 그렇다. 인실리코 메디슨이 전 세계에서 주목받는 이유는 이론을 현실화하고 있는 소수의 AI 신약 개발을 하고 있기 때문이다. 회사는 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 개발에서 타깃 검토, 전임상 후보물질 도출 과정에 AI를 활용, 18개월 만에 완료했다. 후보물질인 'ISM001-055'는 현재 임상시험 제2a상이 진행 중이다. ISM001-055는 Traf2 및 NCK 상호작용 키나제인 'TNIK'를 표적으로 하는 저분자 화합물 치료제 후보물질이다. 뿐만 아니다. 알렉스 대표에 따르면, 회사가 지난 2019년부터 타깃 발굴 후 전임상 후보물질을 도출한 것이 22개, 임상 단계 도달 물질 10개 등이 있다. 2022년 회사가 개발해 낸 총 9개의 물질이 전임상 후보물질 개발에서 DC(신약의 사용 여부를 결정하기 위해 구성하는 위원회) 단계에 도달했다. 그는 “거대 제약기업조차 이러한 결과물을 도출하지는 못한다”라며 AI를 활용한 신약 개발의 대단히 빠른 속도를 과시했다. 현재 글로벌 상위 20개 제약사가 인실리코 메디슨의 소프트웨어를 사용하고 있다. “분자 6개를 만드는데 26일만에 합성 및 생성해 46일만에 쥐 실험까지 가능한 단계에 도달했습니다. 우리가 오픈소스로 공개한 AI소프트웨어는 결과적으로 강화학습에 도움이 됐죠. 이를 통해 임상 2상 2건 이상 완료와 2a상 완료 등의 성과는 빅파마도 할 수 없는 엄청난 결과였죠.” 현재 인실리코 메디슨은 미국 보스턴을 본사로 전 세계에 지사를 두고 있다. 특히 중국을 비롯해 아시아 지역은 사업에 핵심지역이나 마찬가지다. 물질 합성 테스트와 로봇 연구 때문이다. 회사는 로보팅맵을 통해 중국에서 대규모 로봇 연구 모델을 운영하고 있다. 세포 실험 등을 로봇이 직접 수행하는 방식이다. 회사는 3년 내 모든 검체를 로봇이 다루는 '완전한' 자동화를 기대하고 있다. “연구진은 재택근무를 하며 연구실은 자동화 운영하는 방식입니다. 이를 위한 AI 학습은 계속 진행 중입니다. 화합물을 배합해 결과를 보고 그 가운데 유망한 후보물질을 도출하면 이후 사람이 맡는 연구소에서 후속 연구가 진행되는 프로세스를 구축할 예정입니다.” 알렉스 대표는 로봇을 활용하면 신약 개발에 걸리는 기간의 2년가량을 단축할 것으로 전망했다. 버튼 하나로 신약 뚝딱 나오는 상상은 이뤄지지 않는다 하지만 AI로 신약 후보물질을 개발했더라도 임상시험은 또 다른 이야기다. 효과성과 뜻밖의 부작용이 발생할 수 있기 때문이다. “우리는 5억 달러 이상을 조달해왔고 기술 이전으로 수십억 달러의 협상을 했지만, 이것으로도 충분하지 않았습니다. 그건 AI로도 해결이 안 되는 일이었죠. 엄청난 분자구조를 만들어도 임상시험에서 통할지 알고 싶으면 화학 단계부터 안전성 시험을 해야 합니다. 수년이 걸립니다. 임상시험은 느리게 운영되고요. 첨단 AI로 개발해도 치료제의 검증은 여전히 어려운 영역입니다.” 물론 앞서 거론한 임상의 어려움 등을 고려하면, AI를 활용한 신약 개발은 전통적인 개발보다는 시간과 비용 개선 효과를 기대할 수 있지만, 단기간 내 변화는 시기상조다. 알렉스 대표조차 “극적인 마법은 없을 것”이라고 단언했다. “버튼 하나만 누르면 신약이 개발되는 상상은 실현되기 어려울 겁니다. 여전히 신약 개발은 시간이 걸립니다. 2억~3억 달러는 소요되죠. AI가 완전히 판도를 바꾸진 못할 겁니다. 강한 의지가 있어야 가능한 이야기죠.” 이처럼 AI가 혁신적인 도구에는 분명하지만, 약을 개발하는 것은 사진이나 영상을 합성하는 것과는 차원이 다르다. 사람의 건강과 생명에 직결되기 때문이다. 때문에 전문가들은 현 단계를 '과도기'라고 말한다. 과도기에 어떻게 대응하느냐는 향후 신약 개발의 중심으로 도약할지 변방에 머무를지를 좌우한다고 해도 과언이 아닐 터다. 석차옥 갤럭스 대표 겸 서울대 교수는 “AI의 수준이 올라가도 신뢰도를 정확하게 이야기할 수 있어야 한다”라고 조언했다. 송상옥 스탠다임 대표는 “아직 데이터 표준화 어려움 등이 존재하기 때문에 전문가와의 협업과 피드백 등 이른바 하이브리드 전략으로 과도기를 헤쳐가야 한다”라고 설명했다. 정재호 연세대의대 교수도 “실험 검증 데이터의 신뢰성과 표준화 등이 돼 있어야 하며, 정교한 환자 선정 등 임상 모델 설정이 요구된다”라고 말했다.