한미약품, 고인슐린혈증 신약 HM15136 국제일반명 '에페거글루카곤'으로

세계보건기구(WHO)가 한미약품의 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약 LAPS Glucagon analog(HM15136)의 국제일반명(INN)을 '에페거글루카곤(efpegerglucagon)'으로 정했다. '에페거글루카곤(efpegerglucagon)은 바이오 의약품의 약효를 늘려주는 한미 플랫폼 기술 '랩스커버리'가 적용된 단백질 'ef-'에 글루카곤 수용체 작용제라는 '-glucagon'이 붙은 이름이다. 랩스커버리 기술이 적용된 지속형 글루카곤 유사체라는 의미다. 앞으로 해당 성분을 포함한 제품에는 에페거글루카곤을 일반명으로 통일해 사용해야 한다. 한미약품은 에페거글루카곤을 주 1회 투여 제형의 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발하고 있다. 현재 글로벌 임상시험 제2상이 진행 중이다. 선천성 고인슐린혈증은 2만5000명~5만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제 1건이 하지만 치료 반응률이 낮은 실정이다. 때문에 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하는 상황이다. 특히 신생아 시기에 발병하는 해당 질환은 심각하고 지속적인 저혈당을 일으킴으로써 병을 앓는 환자는 물론 가족들에게까지 큰 고통을 주는 것으로 알려져 있다. 에페거글루카곤은 글루카곤 수용체 작용제의 글리코겐 분해 및 포도당 합성 증가를 기반으로 선천성 고인슐린혈증과 비만 수술 후 저혈당증(PBH)과 같은 만성 저혈당 질환 치료제로도 주목받고 있다. 에페거글루카곤은 지난 2018년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA), 2019년 한국 식약처로부터 선천성 고인슐린혈증 적응증의 희귀의약품으로 지정됐다. 2020년에는 미국 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로 지정됐다. 같은 해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 적응증의 희귀의약품으로도 에페거글루카곤을 선정했다.