발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리주' 국내 허가

식품의약품안전처가 한독이 수입한 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '엠파벨리주(페그세타코플란)'를 29일 국내 품목허가했다. 해당 약은 보체 단백질(C3 및 C3b)에 결합해 보체연쇄반응을 저해, 혈관 내·외 용혈을 억제하는 기전의 의약품이다. 보체(complement)란, 박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부다. 면역과 염증 반응을 촉진코자 작용하는 혈액내 여러 단백질 집합(C1~C9으로 구성)이다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이란, X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체반응에 민감해 혈관내/외용혈을 유발하고, 임상적으로는 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈 등이 나타난다. ▲만성 용혈로 인한 황달 ▲간·비종대 ▲용혈성 빈혈 ▲조혈 결핍 ▲정맥 혈전 등의 증상이 발생한다. 식약처는 “성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것”으로 기대했다.