동아ST, SK바이오팜이 개발한 신약 '엑스코프리' 국내 출시

동아에스티는 뇌전증 치료제 '엑스코프리정'(XCOPRI, 성분명 세노바메이트)을 국내 출시했다고 2일 밝혔다. 엑스코프리는 SK바이오팜이 개발한 뇌전증 치료제로, 동아에스티가 2025년 11월 식품의약품안전처로부터 국산 41호 신약으로 품목허가를 받았다. 성인 뇌전증 환자에서 기존 항뇌전증약으로 적절하게 조절이 되지 않으며 2차성 전신발작을 동반하거나 동반하지 않는 부분발작 치료의 부가요법으로 사용된다. 뇌전증 치료에서는 발작 횟수를 줄이는 것을 넘어 발작이 발생하지 않는 '완전 발작 소실'(Seizure Freedom)이 중요한 치료 목표로 강조되고 있다. 기존 3세대 뇌전증 치료제의 임상시험에서 완전 발작 소실률은 전반적으로 낮게 보고돼 기존 치료에도 발작이 지속되는 환자들의 치료에 한계가 있었다. 엑스코프리는 신약개발 전 과정을 국내에서 독자적으로 수행해 미국 FDA 승인까지 받은 유일한 혁신신약으로 뇌 신경세포의 과도한 흥분을 억제하고 억제 작용을 강화하는 이중 작용기전을 가진 3세대 뇌전증 치료제다. 나트륨 채널의 지속성 전류를 억제하고 억제성 신경전달물질인 가바(GABA)의 작용을 강화해 발작을 조절한다. 하루 한 번 복용하며 환자의 상태에 따라 용량을 단계적으로 증량한다. 주성분인 세노바메이트는 미국 FDA 허가 근거 임상시험(Study 017)을 통해 발작 빈도 감소뿐 아니라 완전 발작 소실 효과도 확인됐는데, 기존 항발작제로도 발작이 조절되지 않는 성인 국소발작 환자 437명이 참여한 이 시험에서 세노바메이트 200mg군과 400mg군의 발작 빈도는 기저치 대비 각각 약 55% 감소했다. 특히 12주 유지기간 동안 완전 발작 소실을 달성한 환자 비율은 200mg군 11%, 400mg군 21%로, 위약군의 1%보다 높게 나타났다. 한국·중국·일본의 성인 국소발작 환자 519명이 참여한 아시아 임상 3상(Study 035)에서도 발작 빈도 감소와 완전 발작 소실 효과가 확인됐다. 6주 유지기간 동안 완전 발작 소실을 달성한 환자 비율은 200mg군 30.1%, 400mg군 52.4%로, 위약군의 2.6%보다 높게 나타났다. 특히 엑스코프리는 건강보험 급여 적용을 통해 국내 출시되면서 기존 약물치료에도 발작이 충분히 조절되지 않는 뇌전증 환자들의 경제적 부담을 줄이고 치료 접근성을 높일 것으로 기대된다. 동아에스티 관계자는 “엑스코프리가 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 선택지로 자리매김하길 바란다”며 “앞으로도 환자들이 발작으로 인한 일상생활의 어려움을 줄이고 안정적인 치료를 이어갈 수 있도록 기여하겠다”고 말했다. 동아에스티는 2024년 1월 SK바이오팜과 엑스코프리의 한국을 포함한 동·서남아시아, 러시아, 호주, 뉴질랜드, 튀르키예 등 30개국에 대한 라이선스 인 계약을 체결했으며, 엑스코프리의 완제의약품(DP) 생산기술을 이전받아 해당 30개국에서 허가 및 판매와 완제의약품 생산을 담당한다. 뇌전증은 뇌 신경세포의 비정상적인 전기적 신호로 인해 발작이 반복적으로 발생하는 만성 뇌신경계 질환이다. 발작은 의식 상실이나 경련뿐 아니라 이상 감각, 행동 변화, 의미 없는 행동을 반복하는 자동증 등 다양한 형태로 나타난다. 국내 뇌전증 치료 환자는 약 36만명으로 추정되며 상당수는 약물치료를 통해 발작을 조절할 수 있지만, 약 30%는 충분한 약물치료에도 발작이 지속되는 약물 난치성 뇌전증을 겪는 것으로 알려져 있다. 뇌전증 발작은 예측하기 어려워 낙상, 골절, 화상 등 신체적 손상으로 이어질 수 있으며, 심한 경우 생명을 위협할 수 있다. 특히 기존 약물치료에도 발작이 조절되지 않는 환자들은 여러 약물을 병용하거나 수술 등 추가적인 치료를 고려해야 하는 경우가 있어 새로운 치료제에 대한 미충족 의료 수요가 높다.