KAIST, "난소암 표적 유전자 교정 치료제 개발"

암세포 만을 골라 없애는 유전자 교정 치료 신약이 개발됐다. 기존 화학적 항암치료제와는 달리 유전자 교정 치료제는 질병 표적 유전자를 영구적으로 교정할 수 있어 암 및 유전 질환 치료제로 각광받고 있다. 하지만, 생체 내에서 암 조직으로의 전달 효율과 효능이 낮은 단점이 있다. KAIST(총장 이광형)는 생명과학과 정현정 교수 연구팀이 크리스퍼 단백질을 생체 내 표적 조직에 특이적으로 전달하는 항암 신약을 개발했다고 8일 밝혔다. 연구진은 크리스퍼 단백질에 특정 아미노산을 변경시켜 다양한 생체분자를 보다 많이 결합시키는 방법으로 생체 내 본질적인 생화학 과정을 방해하지 않는 단백질인 크리스퍼 나노복합체(⍺Her-CrNC, anti-Her2 conjugated CRISPR nanocomplex)를 개발했다. 연구진은 이 크리스퍼 나노복합체가 난소암 세포나 동물모델 암세포의 종양 항원에 전달되는 걸 확인했다. 양승주 생명과학과 석박사통합과정 학생은 "세포주기를 관장하는 PLK1 유전자 교정을 통해 높은 항암효과가 나타난다는 사실도 확인했다"고 말했다. PLK1(polo-like kinase)은 세포 분열을 조절하는 인산화효소다. 암세포 분열과 관련이 깊다고 알려져 있다.그는 또 "난소암 종양 크기가 80%까지 줄어드는 걸 확인했다"며 "향후 암에 직접 투여할지 혈관에 주사할 지의 문제와 실제 인체 적용에서의 부작용 여부 등을 판단해 추가 연구를 진행할 계획"이라고 말했다. 연구를 주도한 정현정 교수는 “이번 연구는 최초로 크리스퍼 단백질과 항체를 결합하는 방법을 사용했다"며 "이번 연구 결과를 기반으로 향후 생체 내 전신 투여를 통한 유전자 교정 치료 및 다양한 암종에 적용할 수 있는 플랫폼 기술이 나올 것으로 기대한다”고 말했다. KAIST 생명과학과 석박사통합과정 양승주 학생이 제1 저자로 참여한 이 연구는 국제학술지 `어드밴스드 사이언스(Advanced Science)' 3월 29일자 온라인판에 게재됐다. 연구 예산은 과학기술정보통신부와 한국연구재단 및 보건복지부의 지원을 통해 이뤄졌다.