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KAIST, 이탈리아 파마에 7천500억원 받고 신약 후보 물질 기술 이전

KAIST는 의과학대학원 이정호 교수가 교원 창업기업한 소바젠(각자대표 박철원·이정호)이 난치성 뇌전증 치료제 후보 물질을 글로벌 제약사에 7천500억 원(5억5천만 달러)에 기술이전하는 성과를 냈다고 9일 밝혔다. 이정호 교수 연구팀은 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 같은 치명적 뇌 질환의 원인이'뇌 줄기세포에서 생긴 후천적 돌연변이(뇌 체성 돌연변이)인 사실을 세계 최초로 규명해 네이처와 네이처 메디슨 등에 2015년, 2018년 각각 발표한 바 있다. 이 교수는 이후 신약 개발 전문가인 소바젠 박철원 대표와 함께, 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자(MTOR)를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약(ASO)을 발굴하고, 글로벌 제약사인 이탈리아 안젤리니 파마와 대규모 기술이전 계약을 체결했다. 이번 성과는 의사이면서 기초 연구를 집중 수행하는 '의사과학자(M.D.-Ph.D. Physician Scientist)'인 이정호 교수가 중개 연구와 벤처 창업을 결합해 이룬 성과라는 점에서 의미가 있다. 기초 연구실에서 출발한 아이디어가 창업 기업을 통해 세계 최초 신약(혁신 신약, First-In-Class) 후보로 발전하고, 다시 글로벌 시장으로 연결되는 선순환 구조를 만들었다. 소바젠 박상민 수석연구원(KAIST 의과학대학원 졸업생)은 “질병 원인 규명부터 신약 개발, 그리고 글로벌 기술 수출까지 모두 대한민국 과학의 힘으로 가능했다”고 밝혔다. 소바젠 박철원 대표는 “KAIST가 의과학대학원과 교원 창업 기업들을 적극 지원해 주신 덕분에 이번 성과가 가능했다”고 덧붙였다. 이정호 교수는 “국내 의과대학은 환자 진료 중심 문화인 반면, KAIST는 혁신과 산업화를 중시하는 연구 문화를 갖추고 혁신적 기초 연구와 신약 기술 수출이라는 두 가지 성과를 동시에 달성할 수 있었다”며, “이번 성과가 앞으로 KAIST 의과학 연구가 나아갈 방향을 보여주는 좋은 사례가 될 것”이라고 말했다. 이 성과에 대해 KAIST 이광형 총장은 "한국 의과학과 바이오벤처가 '혁신 신약 개발'이라는 글로벌 무대에서 경쟁력을 가질 수 있음을 보여줬다"며 "KAIST가 추구해 온 '기초에서 산업으로'라는 연구 철학이 의과학 분야에서도 현실로 구현된 대표적 사례”라고 평가했다.

2025.10.09 13:45박희범

극미량 돌연변이도 '뇌전증'...소바젠, "RNA 치료제 개발"

0.1%이하의 극미량 돌연변이 신경세포에 의해서도 뇌 전체 기능 이상을 유발해 뇌전증 발작이 발생할 수 있다는 사실이 규명됐다. 교원 창업 기업 '소바젠'은 이를 기반으로 뇌전증에 잘 듣는 RNA치료제 개발에 나섰다. KAIST는 의과학대학원 이정호 교수팀이 뇌전증 발작의 기전을 규명한 연구결과를 공개했다고 9일 밝혔다. 이 연구결과는 국제 신경 의학 학술지 `브레인(Brain)'에 지난 6월 25일자로 게재됐다. 연구팀은 실험용 쥐의 뇌 조직에 뇌전증 유발 '체성 모자이시즘'을 최소 수백 개에서 최대 수만 개의 세포에 유발시켰다. 이때 8천에서 9천 개 수준의 돌연변이 신경세포가 나타날 때부터, 실험용 쥐가 뇌전증 발작을 일으키고, 관련된 병리가 나타나는 것을 관찰했다. 또 난치성 뇌전증 환자 뇌 조직에서 대용량 유전정보 증폭 시퀀싱을 수행해 정확한 변이 모자이시즘 비율을 측정한 결과, 최소 0.07%에 이르는 뇌전증 유발 체성 모자이시즘이 관찰됐다. '체성 모자이시즘(Somatic Mosaicism)'은 하나의 수정란에서 분열 및 분화를 통해 신체를 이루는 약 30조 개의 세포마다 돌연변이가 발생할 수 있다는 의학 이론이다. 암의 진화뿐만 아니라 비암성 질환에서도 중요한 질병 원인으로 최근 주목을 받고 있다. KAIST 김진태 의과학대학원 연구원(논문제1저자)은 "이번 규명은 약물 치료에 반응하지 않아 수술에 이르는 난치성 뇌전증의 유전적 정밀 진단에 도움을 줄 수 있을 것"이라며 "아직 원인이 밝혀지지 않은 수많은 난치성 신경 정신의학적 질환들이 뇌의 발생과 분화 과정에서 일어나는 극소량의 미세 돌연변이들과 밀접한 관련이 있음을 시사한다"고 설명했다. 이번 연구 성과는 KAIST 교원 창업 기업인 소바젠㈜(대표 박철원, 김병태)이 난치성 뇌전증 환자의 체성 모자이시즘 변이를 정밀 타깃하는 혁신 RNA 치료제 개발에 이용할 예정이다. KAIST 이정호 의과학대학원 교수는 "국소 피질이형성증의 진단법 향상 및 체성 모자이시즘에 의한 뇌 질환 원인 발견에 있어서 중요한 기초를 마련할 것"으로 예상했다. 국소 피질이형성증은 뇌 발달 과정 중 대뇌 피질에 국소적으로 신경세포이상이 발생하는 질환이다. 기존 항뇌전증 약물에 전혀 반응하지 않는 소아 난치성 뇌전증을 일으키는 가장 중요한 원인으로 알려져 있다. 한편 이번 연구는 서경배과학재단, 한국연구재단, 보건산업진흥원 사업의 지원을 받아 수행됐다.

2024.07.09 08:36박희범

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