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'산필리포증후군'통합검색 결과 입니다. (3건)

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GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 美 FDA IND 승인

GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 밝혔다. 이번 승인으로 양사는 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다. GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV) 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다. 해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정받았으며, 유럽 EMA로부터도 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC녹십자 관계자는 “이번 승인으로 신속한 임상 1상 진입이 가능해진 만큼, 질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.

2024.05.21 11:22조민규

GC녹십자, 헌터증후군 치료제 '헌터라제' 임상 3상서 효과성 입증

GC녹십자가 개발 중인 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 임상시험 3상에서 효과성을 보였다. 또 회사는 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III-A)와 파브리병 치료제의 비임상시험에서도 추가 효과성 데이터가 나왔다고 밝혔다. 회사는 지난 4일(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 세계심포지엄에 참석해 리소좀축적질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다. GC녹십자가 지난 2012년 개발에 성공한 '헌터라제'는 토종 치료제다. 유전자재조합 기술로 만들고 정제된 IDS 효소를 정맥에 투여해 헌터증후군 증상을 개선하는 방식이다. 이번 임상 3상은 효소 대체 치료 요법 경험이 없는 5세 이상의 헌터증후군 환자를 대상으로 진행됐다. 헌터라제를 52주 동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 과거 위약대조군을 비교하자, 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test)와 요로 클리코사미노글리칸(urine GAG)의 기저치 대비 변화량에서 헌터라제는 통계적으로 유의미한 수치를 나타냈다. 2형 뮤코다당증으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 희귀질환이다. 골격이상과 지능 저하 등 각종 증상들이 발현되다 심할 경우 15살을 넘기지 못하고 사망하기도 한다. 국내 환자 수는 약 80명으로 알려져 있다. 또한 회사는 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA)인 'GC1130A'의 비임상시험 결과도 포스터로 발표했다. GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제를 개발 중이다. GC1130A는 비임상 단계에서 이미 효능과 안전성을 입증, 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 이번 심포지엄에서는 MPS IIIA 질환마우스에서 증명된 우수한 헤파란 황산염 감소 효과와 뇌병변 개선 결과가 공개됐다. 관련해 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. 함께 포스터로 발표한 파브리병 치료제 'GC1134A/HM15421'의 비임상 결과도 눈에 띈다. 회사는 동물 모델 평가에서 치료제가 기존 치료제와 비교해 지속적인 분포와 신장기능 개선 및 섬유화 억제 효능을 나타낸다는 데이터를 발표했다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제의 결핍으로 당지질이 축적되어 주로 심장과 신장 기능을 손상시키는 질환이다. 이미 허가받은 효소대체요법이 존재하지만 신장 질환에 대한 미충족 의료수요가 있다. 회사는 한미약품과 함께 환자 편의성을 개선시킬 월 1회 피하투여 가능한 장기 지속형 알파-갈락토시다아제인 'GC1134A/HM15421'을 개발해오고 있다. 회사 관계자는 “리소좀 축적 질환 치료제 개발 노하우를 바탕으로 타 희귀질환으로 영역을 확장해 희귀질환 환자에게 새 치료 옵션을 제공할 것”이라고 밝혔다.

2024.02.13 09:34김양균

GC녹십자, 산필리포증후군 A형 치료제 유룹 희귀의약품 지정

GC녹십자가 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실 내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)'을 받았다. 해당 치료제는 지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD)과 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이지만, 아직 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. GC녹십자와 노벨파마는 지난 2020년부터 환자 체내에서는 발현되지 않는 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발해왔다. 뇌실 내 투여 가능한 제형의 고농축 효소 생산에 성공, 국내외 다수의 특허도 확보했다. 향후 GC녹십자의 GMP 시설에서 약물을 생산하고, 공동 임상 연구가 이뤄질 예정이다. 회사 관계자는 “미국에 이어 유럽까지 해당 파이프라인이 질환의 병변을 해소할 수 있음을 전임상 단계에서 인정받았다”며 “신속한 임상 진입을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

2024.01.19 15:21김양균