파로스아이바이오, AML 치료제 'PHI-101' 재발불응성 환자 대상 효능 확인
국내 바이오기업들이 미국 샌디에고에서 열리고 있는 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에 참가해 연구성과를 발표하며 주목받고 있다. 파로스아이바이오(388870)는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 'PHI-101' 임상 1상의 종합적인 연구 결과를 발표했다. 이번 임상 1상 결과에 따르면, PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성 및 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다. 이번 임상시험은 ▲서울대학교병원 ▲서울아산병원 ▲삼성서울병원 ▲부산대병원 ▲가톨릭대학교 서울성모병원 ▲호주 ICON Cancer Center 등 다수 국내외 대형병원과 함께 재발‧불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행했다. 파로스아이바이오는 작년에도 ASH에 참가해 PHI-101-AML 임상 1상의 중간 결과를 발표한 바 있으며, 지난해 완료한 임상 1a상에서 200㎎까지 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않고 내약성이 우수한 것을 확인한 바 있다. 임상 1b상은 올해 7월 환자 모집을 완료하고 기존 승인 치료제보다 높은 확장권장용량(RDE)인 160㎎ 단일요법으로 진행됐다. 1상 연구결과에 따르면, FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했음에도 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해를 보였고, PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR)은 67%를 기록했다. 종합완전관해는 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다. 또 미국 존스홉킨스 의과대학 도널드 스몰 교수 연구팀과 혈장 억제 분석(PIA)을 진행한 결과, 임상 환자들의 97%에서 급성 골수성 백혈병을 유발하는 FLT3의 활성이 85% 이상 억제된 것으로 확인됐다. 파로스아이바이오는 이번 임상시험에서 엔젠바이오와 NGS 정밀진단 기술을 활용해 임상 참여 환자의 FLT3 변이 타입을 확인 및 선별했다. FLT3 변이를 보유한 급성 골수성 백혈병 환자는 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다. 이번 ASH 발표자로 나선 한혜정 파로스아이바이오 최고혁신책임자(CIO) 및 미국법인 대표는 “이번 PHI-101-AML 임상 1상의 성과는 기존 치료제의 약효를 기대할 수 없는 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제시한 것”이라며 “2025년에는 글로벌 임상 2상의 본격적인 절차에 돌입할 예정이다. 자사가 보유한 신약 개발 역량과 노하우를 적극 활용해 기존 AML 치료제의 한계를 극복한 혁신 치료제 개발에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다. 파로스아이바이오는 연내 PHI-101의 임상 1상 시험을 성공적으로 종료하고, 내년에 미국과 호주, 국내에서 임상 2상을 본격적으로 진행해 결과에 따라 조건부 품목 허가를 통한 조기 상용화에도 나설 계획이다. 네오이뮨텍은 NT-I7(efineptakin alfa)의 급성 방사선 증후군(Acute Radiation Syndrome, ARS) 연구 성과를 구두 발표했다. 네오이뮨텍은 2019년부터 듀크대 연구진과 긴밀히 협력해 ARS 림프구 치료제 개발을 이어오고 있고 올 5월에는 미국 국립보건원으로부터 추가 연구비를 받기도 했다. 이번 연구는 미국 듀크대학교 의과대학 소속이자 네오이뮨텍의 과학자문위원인 베니 첸 박사(Benny Jun Chen, M.D)팀이 주도했다. 연구 결과에 따르면, 연구진은 전신 방사선 조사(Total body irradiation, TBI)를 받은 마우스 모델에서 NT-I7 투여 후 2~3주 이내 T세포가 회복되는 효과를 확인했으며, 이는 흉선 의존 및 흉선 독립 경로 모두에서 확인됐다. 흉선은 미성숙한 T세포를 성숙한 T세포로 분화시키는 기관으로 새로운 T세포 생성과 말초 혈액으로 내보내는 과정에서 중요한 역할을 한다. 연구진은 NT-I7이 흉선 기능이 저하되거나 제거된 경우에도, 기존 T 세포의 생존과 증식을 돕는 면역계 기능을 유지하는 데 기여했다는 점을 확인했다. 오윤석 네오이뮨텍 대표는 “ARS치료제의 경우 동물실험 데이터로 미국 FDA에서 승인받는데 NT-I7의 T세포 증폭 효능을 입증하는 비임상 연구데이터는 큰 도움이 될 것으로 기대된다”며 “현재 미국 국립 알레르기 및 전염병 연구소와 협력해 진행한 설치류 실험을 성공적으로 마쳤고, 올해 안에 대동물 실험 진입 통해 ARS 치료제 개발에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.
