몰젠바이오 "미생물 활용 저분자 신약개발 국내 최초"

지디넷코리아는 서울대 공대 및 SNU공학컨설팅센터가 주식회사 동서와 함께 유망 스타트업의 투자 유치 준비를 돕는 기술창업 전문 프로그램인 'SNU-동서 스타트업 프로듀스 34'의 6기 기업에 선정된 스타트업 6곳을 하나씩 소개합니다. 'SNU-동서 스타트업 프로듀스 34'는 주식회사 동서 김석수 회장이 기부한 발전기금으로 2021년부터 시작했습니다. [편집자 주] 몰젠바이오(대표 윤여준)는 퇴행성 신경질환(파킨슨병, 알츠하이머병) 질병조절 치료제와 항암제, 결핵치료제를 개발하고 있는 바이오 스타트업이다. 임직원 7명은 서울대학교 학내 본사와 연구소에 재직중이다. 합성생물학 기반으로 미생물 유래 저분자 신약개발을 위해 2021년 설립했다. 윤여준 대표는 현재 서울대학교 약학대학 교수로 재직중이다. 회사 이름 '몰젠바이오'는 합성생물학으로 유전자(gen)를 조작해 물질(mol)을 창출하고 생산한다는 의미를 담았다. 창업자인 윤여준 대표는 대학교수로 재직하며, 약 20여년간 미생물 저분자 연구에 성과를 낸 이 분야 전문가다. 미생물이 생산하는 면역억제제인 FK506, 항생제인 kanamycin과 gentamicin 등의 생합성 경로를 최초로 규명하기도 했다. 윤 대표는 창업 배경에 대해 "연구를 하면서 미생물 유래 저분자 물질이 신약 개발에 있어 가장 풍부한 자원이라고 생각했다. 미생물 저분자 연구를 하면서 합성생물학(synthetic biology) 기술을 활용해 목적하는 저분자 물질의 효율적 발굴 및 대량생산과 화학적 변형이 어려운 복잡한 화학구조의 구조변형이 가능한 기반 기술을 확보했다"면서 "퇴행성 신경질환은 증상 완화 목적으로 약물이 처방되고 있을 뿐 근본적 치료제가 없어 환자의 고통 외에도 부양자의 경제적, 사회적 부담이 막대해 퇴행성 뇌질환의 근본적 치료제 개발이 시급한 실정"이라고 말했다. 몰젠바이오는 독창적 신약 개발 플랫폼 'MtG(Molecule through Gene)'를 구축했다. 이를 활용한 획기적 신약 개발 방법으로 전통적인 미생물 저분자 신약 개발 방법보다 ▲비임상 착수 전까지의 연구기간을 효율적으로 단축시키고 ▲대량생산 개발 기간을 줄이며 ▲기존 의약품의 구조·활성을 최적화한 물질 창출에 나섰다. 기존 의약품의 유사 안전성을 확보해 난치성 질환 치료제를 개발, 경제⸱사회적으로 기여하겠다는 포부를 갖고 있다. 퇴행성 신경질환의 대표 질병은 파킨슨병, 알츠하이머병, 치매다. 이들 환자는 고령화 사회가 되면서 빠르게 증가하고 있다. 알츠하이머병 환자 수는 2000년 약 4300만명대에서 2020년 약 5600만명 이상으로 증가했고, 파킨슨병 환자 수는 1990년에 300만 명, 2015년에 620만 명으로 나타났고, 2040년에는 약 1420만 명의 환자가 발병할 것으로 예측되고 있다. 윤 대표는 "이러한 퇴행성 질환의 가장 큰 문제는 발병 직후부터 환자의 고통과 부양자의 경제적, 사회적 부담이 급증한다는 점"이라면서 "이는 질환 특성상 환자의 간단한 일상 활동 수행마저 불가능해 간병인의 도움이 필수적인 경우가 많기 때문이다. 2020년 알츠하이머병과 파킨슨병 질환에 따른 미국의 경제적 부담은 지난 20년간 최소 50% 이상 늘어났다"고 설명했다. 이어 "고령화는 심화할 수 밖에 없고 노화가 퇴행성 뇌질환의 가장 중요한 발병 원인인 점을 고려할 때, 퇴행성 질환 치료제에 대한 관심은 높을 수밖에 없다. 더구나 퇴행성 뇌질환에 대해 증상 완화 목적으로 약물이 처방되고 있을 뿐 치료제가 등장하지 않은 점을 고려할 때 'Unmet Needs'를 해결하기 위한 지속적인 투자와 연구개발이 필요하다. 우리가 개발하고 있는 'MG-TA205'는 퇴행성 뇌질환 파킨슨병과 알츠하이머병의 근본적 치료제인 질병조절 first-in-class 치료제 역할을 한다"고 들려줬다. 몰젠바이오가 개발중인 'MG-TA205'는 상용약물인 면역억제제 FK506 (tacrolimus) 구조를 변경, 표적단백질과의 결합 조절을 통해 활성을 조절할 수 있게 한 신규 화합물이다. 'MG-TA205'의 특장점을 보면 첫째, FK506과 달리 면역억제활성은 없고, 우수한 신경재생, 신경보호, α-synuclein(파킨슨병의 주요 병인으로 알려진 독성단백질) 응집저해, 항신경염증의 다중 기전을 갖고 있다는 점이다. 특히 파킨슨병 치료 효능은 마우스, 예쁜꼬마선충, 제브라피쉬, 뇌오가노이드 질환모델에서 확인됐다. 둘째, 상용약물인 FK506은 골격구조에서 크게 벗어나지 않아 비교적 안전한 약물이다. Non-GLP 수준에서 안전성약리, 단회독성(랫드), off-target effect, 유전독성, hERG assay 등에서 유효 농도이상의 안전성을 확보했다. 또 혈관-뇌 장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 투과가 가능해 뇌질환 치료에 도 큰 장점이 있다. 셋째, 근본적 치료제가 없는 상황에서 임상 단계에 있는 단일 기전(α-synuclein 응집 억제) 경쟁약물(UCB0599, Anle138b 등)과 대비해 MG-TA205는 우수한 효능을 확인했다. 넷째, MG-TA205를 비롯한 MG-TA 신규 라이브러리 17종 이상을 보유하고 있어 파이프라인 확충에 어려움이 없다. 마지막으로, 알츠하이머 동물모델 예비실험에서 우수한 효능을 확인, 향후 MG-TA205 동일 물질로 비임상과 임상 1상 진행이 가능한 장점이 있다. 또 알츠하이머병 외 α-synuclein 응집에 의한 다계통 위축증, 루이소체 치매 등에 적응증 확장이 용이하다. 윤 대표는 저분자 물질을 이용한 치료제 후보물질 중 임상중인 약물은 노바티스의 UCB0599, 테바 파마수티컬스의 Anle138b 등이 있다면서 "이들은 단일기전(α-synuclein 응집 억제)을 갖고 있다. 몰젠바이오의 'MG-TA205'는 이들 경쟁약물과 비교해 유사한 α-synuclein 응집 억제 효능과 경쟁약물에는 없는 신경재생과 항염증 효능이 있다"고 강조했다. 세계 파킨슨병 치료제 시장 규모는 높은 제네릭 처방 비중에도 2016년 30억 달러에서 연평균(CAGR) 9.14% 성장, 2025년 67억 달러에 이를 전망이다. 세계 최대 시장인 미국의 약가 상승과 두 번째로 큰 시장인 일본의 고가 글로벌 제약사 치료제 사용 증가로 전체 시장 규모가 성장세다. 윤 대표는 "이런 시장에서 '미생물 유래 저분자 신약개발'을 하는 회사는 국내에서 우리가 최초"라며 "아직까지 근본적 치료제가 없는 퇴행성 뇌질환 치료제 시장에서 우리 회사의 'MG-TA205'는 다중기전을 갖는 최초의 질병조절 치료제가 될 수 있다"고 힘줘 말했다. 몰젠바이오는 구성원 이력도 시선을 모은다. 윤 대표 외에 회사 공동설립자로 뇌 신경과학 연구자 연세대 정은지 교수와 천연물화학 전공 연구자 서울대 오동찬 교수가 참여했다. 이 회사의 서정우 부사장은 API 생산 전문 중견기업에서 연구소장 및 공장장으로 30년 이상 근무하며 미생물 생산에 의한 API 제조 관리, GMP 관리 등에서 국내 최고의 경력을 자랑한다. 또 신약개발을 총괄하는 고동현 전무는 HK이노엔에서 연구소장으로 재직 당시 블록버스터 신약 케이캡을 성공적으로 출시했고, 이주원 상무는 국내 중견기업에서 25년 이상 근무하며 미생물 생산에 의한 원료의약품을 제조한 경력이 풍부하다. 재무 관련 임원 역시 대기업과 투자사에 28여 년간 근무, 이 경험을 바탕으로 향후 자금 조달과 운용, 총괄관리와 IPO에서 큰 역할을 할 전망이다. 이 외에 뇌 과학 연구자인 서울대학교 신민규 교수가 공동연구 및 자문역할을 하고 있다. 회사는 2021년 설립후 2022년부터 본격적인 연구를 시작했다. 현재까지 약 39억원의 투자를 유치했다. 신약개발 뿐 아니라 미생물 유래 소재에 대한 CDMO 사업까지 확장하기 위해 기술검증 중이다. 오는 2029년 상장을 목표로 하고 있다. 몰젠바이오의 중장기 비전에 대해 윤 대표는 "차별화한 미생물유래 혁신신약을 개발하는 것"이라면서 "미생물 발효 기술과 관련 라이브러리를 활용해 건강기능식품, 화장품 용도 신소재 개발 및 조기 상업화에 성공하겠다"고 강조했다.