알파-만노사이드축적증 치료제 '람제데주10밀리그램' 국내 첫 허가

규제당국이 '알파-만노사이드축적증' 환자 치료제를 처음으로 허가했다. 식품의약품안전처는 12일 '알파-만노사이드축적증' 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '람제데주10밀리그램(벨마나제알파)'에 대해 국내 품목허가를 결정했다. 기존에는 알파-만노사이드축적증 환자에 대한 허가된 치료제가 없었다. 이번이 첫 허가. 알파-만노사이드축적증이란, 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적되어 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다. 람제데주10밀리그램은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소다. 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충, 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화하는 기전으로 작용한다. 식약처는 “해당 환자들에게 새 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다”라며 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 하겠다”라고 밝혔다.