메디포스트, 카티스템의 임상 3상 시험계획 미국 FDA 승인

메디포스트의 카티스템이 미국 FDA의 임상 3상 IND 승인을 계기로 글로벌 임상을 본격적으로 전개한다. 메디포스트는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'(CARTISTEM)의 미국 임상 3상 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인됐다고 4일 밝혔다. 이번 IND 승인을 통해 메디포스트는 미국 내에서 카티스템의 임상 3상에 돌입했으며, 글로벌 최대 의약품 시장인 미국을 대상으로 한 임상 최종단계를 본격적으로 진행하게 됐다. 이번에 승인된 미국 임상 3상은 카티스템과 외과적 연골 절제술(debridement)을 비교해 수술 후 2년간의 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 평가하는 임상으로, 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3) 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 무작위 배정해 카티스템 투여군과 대조군을 비교·평가한다. 미국 및 캐나다 내 60여 개의 임상시험기관에서 진행될 예정이며, 현재 임상 개시를 위한 제반 준비를 완료했고, 2026년 1분기 중 첫 환자 등록(FPI)을 목표로 하고 있다. 메디포스트는 본 임상을 통해 카티스템의 무릎 골관절염 치료에 있어 연골 재생을 기반으로 한 질환근본치료제(DMOAD)로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증할 계획이다. 국내에서는 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 이후 현재까지 시판되고 있으며, 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 장기적인 안전성과 연골재생 치료효과를 입증 받은 바 있다. 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사 이승진 본부장은 “이번 미국 임상 3상 IND 승인은 카티스템의 임상적 가치뿐만 아니라 동종 줄기세포치료제로서 치료기전을 뒷받침하는 과학적 근거와 생산 및 품질관리 수준에 대해 일본 의약품의료기기종합기구에 이어 미국 식품의약국 규제기관으로부터 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다”며 “미국 임상을 차질 없이 진행해 무릎 골관절염 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다”고 말했다. 또 “미국 임상 3상 진행과 병행해, 글로벌 제약사 및 바이오 기업을 대상으로 한 미국, 중국 및 타 지역에서의 사업 개발 협력도 추진 중”이라며 “일본 및 미국·캐나다의 임상 3상 진행 성과를 기반으로 다양한 협력 모델을 검토하며 글로벌 사업화 기회를 확대해 나갈 계획”이라고 전했다. 한편 메디포스트는 일본에서 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서(CSR)를 준비 중이며, 2026년 2분기 중 임상 결과를 발표할 예정이다. 이후 2026년 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획이다. 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결해 118억원의 선수금과 148억원 규모의 인허가 마일스톤을 확보하며, 중장기 판매 실적에 따른 추가 마일스톤을 통해 일본 사업화 기반을 강화했다.